Científicos argentinos logran optimizar terapia para tratar la atrofia muscular espinal
Científicos argentinos lograron optimizar en ensayos «in vivo» una terapia disponible para tratar la atrofia muscular espinal (AME), trabajo encabezado por el experto Alberto Kornblihtt dado a conocer en el país sudamericano.
La información fue dada a conocer por el Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (Conicet), organismo que realizó un acto de presentación del trabajo en la sede que el Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias posee en la Ciudad Universitaria, zona norte de Buenos Aires.
El Conicet explicó que la AME es una enfermedad neurodegenerativa infrecuente que afecta a las neuronas motoras y es causada por mutaciones en las dos copias del gen SMN1, refiere el portal Xinhua.
«Aunque hay diferentes tipos de AME, determinados por la gravedad de la patología y el momento de aparición de los síntomas, esta enfermedad se caracteriza por una progresiva pérdida de la fuerza muscular y puede afectar la posibilidad de hablar, caminar, tragar y hasta de respirar», añadió.
Una investigación encabezada por científicos del Conicet sugiere, a partir de ensayos in vitro e in vivo, que los resultados del tratamiento con el fármaco «nusinersen» podrían optimizarse si se combinan con la administración de ácido valproico, un fármaco que tiene la función de inhibir la histona desacetilasa y que actualmente se utiliza para tratar casos de epilepsia.
La administración de «nusinersen» a los pacientes con AME permite aumentar la producción de la proteína SMN y así detener o retrasar la muerte progresiva de las neuronas motoras.
El investigador Kornblihtt señaló que «aunque hubo otros grupos (de científicos) que probaron esta combinación, nadie había explorado el mecanismo molecular ni lo había hecho hasta ahora con modelos animales, sino únicamente en cultivos celulares».
El equipo de investigación constató que los ratones tratados solamente con ácido valproico mueren a los siete días, al igual que sucede con los ratones tratados con solución fisiológica. Es decir, en los ensayos in vivo, solo al combinarse con el fármaco «nusinersen» la acción del inhibidor de la histona desacetilasa tiene efectos relevantes.
Adicionalmente, los investigadores corroboraron que esta terapia combinada no tiene efectos deletéreos sobre el genoma «los estudios demostraron que de 15.000 genes que analizamos sólo afecta a unos 60, un número muy poco significativo», señaló Kornblihtt
En la actividad estuvieron presentes familiares de personas que padecen la enfermedad y participan del colectivo Familias AME Argentina, cuya titular Vanina Sánchez celebró el trabajo.
«Apostamos a una investigación en ciencia básica porque entendemos que cuanto más se conozca sobre el tema, aumentan las posibilidades de que se desarrollen mejores terapias», afirmó Sánchez.
En la actividad participó también el ministro de Ciencia, Tecnología e Innovación de Argentina, Daniel Filmus, quien afirmó que las enfermedades poco frecuentes como la AME «no generan recursos a los laboratorios. Por eso la importancia de que aquí aparezca el Estado» para impulsar y financiar investigaciones.
VTV/EL
