Edición de bases genéticas podría curar enfermedades mortales

Una investigación reciente, llevada a cabo por los equipos de Donald Kohn y Gay Crooks, ambos de la Universidad de California en Los Ángeles (UCLA) de Estados Unidos, sugiere que la edición de bases genéticas podría utilizarse como tratamiento para curar de una sola vez, la rara y mortal enfermedad conocida como inmunodeficiencia combinada grave por CD3 delta.

La edición de bases es una forma ultraprecisa de investigación del genoma, que permite a los científicos, corregir mutaciones de una sola letra en el ADN. El ADN se compone de cuatro bases químicas denominadas abreviadamente A, T, C y G. Esas bases se emparejan para formar los «peldaños», de la estructura en escalera de doble hélice del ADN.

Mientras que, otras plataformas de edición genética, como CRISPR-Cas9, cortan ambas hebras del cromosoma para realizar cambios en el ADN, la edición de bases solo cambia químicamente una letra del ADN por otra (una A por una G, por ejemplo) dejando el cromosoma intacto.

La enfermedad está causada por una mutación en el gen CD3D, que impide la producción de la proteína CD3 delta, necesaria para el desarrollo normal de las células T a partir de células madre de la sangre.

VTV/CC/LL/FB

Fuente: Amazings de NCYT