Optimizan ensayos de terapia para tratar la atrofia muscular espinal
Los científicos argentinos lograron optimizar en ensayos in vivo, una terapia disponible para tratar la atrofia muscular espinal (AME), trabajo encabezado por el experto Alberto Kornblihtt, reseñó el portal web Xinhua.
El Consejo Nacional de Investigaciones Científicas y Técnicas (Conicet), organismo que realizó un acto de presentación del trabajo en la sede que el Instituto de Fisiología, Biología Molecular y Neurociencias posee en la Ciudad Universitaria, zona norte de Buenos Aires.
El Conicet explicó que la AME es una enfermedad neurodegenerativa infrecuente, que afecta a las neuronas motoras y es causada por mutaciones en las dos copias del gen SMN1.
«Aunque hay diferentes tipos de AME, determinados por la gravedad de la patología y el momento de aparición de los síntomas, esta enfermedad se caracteriza por una progresiva pérdida de la fuerza muscular y puede afectar la posibilidad de hablar, caminar, tragar y hasta de respirar», subrayó.
Una investigación dirigida por científicos del Conicet sugiere, que a partir de ensayos, los resultados del tratamiento con el fármaco «nusinersen» podrían optimizarse, si se combinan con la administración de ácido valproico, un fármaco que tiene la función de inhibir la histona desacetilasa y que actualmente se utiliza para tratar casos de epilepsia.
La administración de nusinersen a los pacientes con AME, permite aumentar la producción de la proteína SMN y así detener o retrasar la muerte progresiva de las neuronas motoras.
El investigador Kornblihtt, señaló que «aunque hubo otros grupos (de científicos), que probaron esta combinación, nadie había explorado el mecanismo molecular, ni lo había hecho hasta ahora con modelos animales, sino únicamente en cultivos celulares».
Además, los especialistas constataron que los ratones tratados solamente con ácido valproico, mueren a los siete días, al igual que sucede con los ratones tratados con solución fisiológica, esto quiere decir, que en los ensayos, solo al combinarse con el fármaco «nusinersen», la acción del inhibidor de la histona desacetilasa, tiene efectos relevantes.
Adicionalmente, los investigadores corroboraron que esta terapia combinada no tiene efectos deletéreos sobre el genoma.
«Los estudios demostraron que de 15.000 genes que analizamos sólo afecta a unos 60, un número muy poco significativo», apuntó Kornblihtt
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